对于胃肠间质瘤最大的印象就是它起病隐匿，多发现于晚期。此时一般采用靶向药治疗，主流的靶向药物如伊马替尼、舒尼替尼等，但在使用后却有超过50%的患者会在2年内出现耐药问题，治疗状况因而不容乐观。

胃肠间质瘤是什么病，生存期数据如何？

胃肠间质瘤患者最关心的问题无疑是，胃肠间质瘤是什么病，得了胃肠间质瘤能活多久？

胃肠间质瘤是一种起源于胃肠道间叶的肿瘤，多发于40岁以上人群。和大多数癌症一样，胃肠间质瘤治疗的首选也是外科手术切除，但适用于偏早期的肿瘤，进入中晚期效果不好，术后转移及复发率高达80%。

一般衡量癌症对患者生存时间影响，常用的一个指标是5年生存率，其数值越高，代表有越大的几率活过5年。据数据统计，早期胃肠间质瘤的5年生存率高达93%，到了晚期只有55%。出现这种差别是胃肠间质瘤的发病特点导致。

由于胃肠间质瘤发病隐蔽，无明显临床症状，在早期很容易被忽视，发现时就已经是中晚期。由于胃肠间质瘤对放疗和化疗均不敏感，主要的治疗方式依赖手术治疗，但晚期使用手术却效果不佳，术后有85%的患者最终会复发、转移。

靶向治疗效果良好，但存在耐药问题

靶向药的出现极大地缓解了这一局面，一线治疗药物伊马替尼在应用中取得良好的效果。但同时在临床使用时观察到，不少患者在刚开始治疗时效果显著，一段时间后疾病再次进展，出现了耐药现象。据统计，既往应用伊马替尼后的耐药发生率可高达63%。虽然二三线靶向药，舒尼替尼、瑞戈非尼相继接力，可由于药物作用原理的问题，这些药物在使用一段时间后持续发生耐药。同时有数据显示近半数的伊马替尼耐药患者似乎并未从二线或三线治疗中获益。治疗一度陷入僵局。

胃肠间质瘤是什么病要研究，延长生存期才是硬道理

新型药物瑞派替尼的出现解决了耐药这一难题。这得益于瑞派替尼在更加深入了解了胃肠间质瘤是什么病后研究出的独特的作用机理。

瑞派替尼是一种新型口服激酶开关调控抑制剂，也是目前全球唯一的酪氨酸激酶“开关控制”抑制剂。传统靶向药物通过与ATP竞争而实现抑制KIT/PDGFRA基因的激活，容易受ATP浓度的影响而产生的耐药。瑞派替尼另辟蹊径，作用位点在开关口袋和活化环，在直接占据开关口袋的同时还可以与活化环形成各种稳定的化学结构，对KIT/PDGFRA基因的激活形成双重抑制，不受ATP浓度影响，从而精准并广谱地抑制基因突变。

瑞派替尼在使用中成效显著。INVICTUS Ⅲ期临床研究结果显示，与安慰剂相比，瑞派替尼组患者的中位无进展生存期为6.3个月，同时将疾病进展或死亡的风险降低了85％。这个数据对比于舒尼替尼的72.7周和瑞戈非尼的4.8个月的中位无进展生存期有显著的提升。

值得一提的是，除了可以明显延迟疾病进展时间外，瑞派替尼还可以显著延长晚期胃肠间质瘤患者的总生存期。试验结果显示，瑞派替尼组患者的中位总生存期为15.1个月，而安慰剂组为6.6个月。这也是继伊马替尼之后唯一一款能够改善胃肠间质瘤患者生存期的靶向药物。目前已经纳入最新CSCO指南的四线治疗一级推荐，同时也推荐作为二线治疗的选择之一。

瑞派替尼的出现为胃肠间质瘤患者获得更长的生存时间和更好的生存质量带来新的希望，对比作为二线治疗的INTRIGUEⅢ期临床试验也正在进行中，若试验结果良好将可更早使用瑞派替尼，造福更多的患者。

参考文章

终于等到你，创新药物擎乐®（瑞派替尼片）在国内多地开出首张处方_胃肠间质瘤_瑞派替尼_医脉通 (medlive.cn)

https://news.medlive.cn/all/info-progress/show-178754_53.html

再鼎医药「瑞派替尼」即将获批！胃肠道间皮瘤全人群可获益 3 月 19 日，NMPA 官网显示， 再鼎医药 进口 1 类新药瑞派替尼（Ripretinib）的上市申请进入「在审批... - 雪球 (xueqiu.com)

https://xueqiu.com/9473342709/174925927

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